Ein Rückschlag in der Medikamentenentwicklung hat die Aktie des Schweizer Pharmakonzerns Novartis zu Wochenbeginn belastet. Der experimentelle Wirkstoff Pelacarsen hat in einer großen Phase-3-Studie sein wichtigstes Studienziel verfehlt. Zwar konnte das Mittel den Blutwert Lipoprotein(a), kurz Lp(a), deutlich senken. Eine statistisch ausreichende Verringerung schwerer Herz-Kreislauf-Ereignisse ließ sich im Vergleich mit einem Placebo jedoch nicht nachweisen.
Die Novartis Aktie fällt am Montagmorgen, 7. September 2026, im Schweizer Handel zeitweise um rund 3,3 Prozent gegenüber dem Schlusskurs vom Freitag. Der Kurs reagierte damit auf die am Freitagabend veröffentlichten Ergebnisse der Lp(a)HORIZON Studie.
Das Novartis Cholesterin-Medikament Pelacarsen befindet sich noch in der klinischen Entwicklung und ist für die untersuchte Anwendung nicht zugelassen. Die Ergebnisse sind auch deshalb von größerer Bedeutung, weil die Studie eine zentrale medizinische Frage beantworten sollte: Führt eine gezielte Senkung von Lp(a) bei Menschen mit bereits bestehenden Herz-Kreislauf-Erkrankungen tatsächlich zu weniger Herzinfarkten, Schlaganfällen und anderen schweren kardiovaskulären Ereignissen?
An der Pelacarsen Phase-3-Studie nahmen mehr als 8.000 Menschen mit erhöhten Lp(a)-Werten und bereits bestehender Herz-Kreislauf-Erkrankung teil. Sie erhielten zusätzlich zu einer leitliniengerechten Behandlung entweder Pelacarsen oder ein Placebo.
Der primäre Endpunkt setzte sich aus mehreren schweren kardiovaskulären Ereignissen zusammen. Dazu gehörten kardiovaskulär bedingte Todesfälle, nicht tödliche Herzinfarkte, nicht tödliche Schlaganfälle sowie dringend notwendige Eingriffe zur Wiederherstellung der Durchblutung der Herzkranzgefäße, sofern dafür eine Krankenhauseinweisung erforderlich war.
Pelacarsen erreichte bei diesem kombinierten Endpunkt keinen statistisch ausreichenden Vorteil gegenüber Placebo. Damit wurde das wichtigste Ziel der Studie nicht erreicht.
Gleichzeitig zeigte der Wirkstoff die erwartete biologische Wirkung auf Lp(a). Die Konzentration des Lipoproteins wurde deutlich gesenkt. Genau diese Kombination macht das Ergebnis für die medizinische Forschung relevant: Die Senkung des Risikomarkers allein führte im Gesamtkollektiv der Studie nicht zu dem erhofften Nachweis einer Verringerung klinischer Ereignisse.
Lp(a) ist ein überwiegend genetisch bestimmtes Lipoprotein im Blut. Hohe Konzentrationen gelten als unabhängiger Risikofaktor für atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen und bestimmte Erkrankungen der Aortenklappe. Anders als klassische Cholesterinwerte lässt sich die Höhe von Lp(a) durch Ernährung und Bewegung nur begrenzt beeinflussen.
Novartis geht unter Verweis auf wissenschaftliche Daten davon aus, dass etwa jeder fünfte Mensch weltweit erhöhte Lp(a)-Werte aufweist. Eine speziell zur gezielten Senkung von Lp(a) zugelassene Therapie gibt es bislang nicht.
Fachgesellschaften bewerten erhöhte Lp(a)-Werte bereits seit Jahren als zusätzlichen Risikofaktor. Bislang war jedoch nicht abschließend geklärt, ob eine medikamentöse Senkung dieses Wertes tatsächlich zu weniger Herzinfarkten, Schlaganfällen oder kardiovaskulär bedingten Todesfällen führt.
Genau diese Frage sollte Lp(a)HORIZON untersuchen. Die Ergebnisse liefern nun keine Bestätigung für einen klinischen Vorteil von Pelacarsen in der gesamten untersuchten Patientengruppe.
Pelacarsen ist ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid. Der Wirkstoff soll die Produktion von Lp(a) bereits an ihrem Ursprung beeinflussen, indem er gezielt in die Bildung eines dafür wichtigen Proteins eingreift.
Entwickelt wurde Pelacarsen ursprünglich von Ionis Pharmaceuticals. Novartis sicherte sich 2019 die weltweiten Rechte für die weitere Entwicklung und Vermarktung des Wirkstoffs und übernahm anschließend die Verantwortung für das Phase-3-Programm.
Ionis bestätigte nach Bekanntgabe der Studienergebnisse ebenfalls, dass der primäre Endpunkt verfehlt wurde. Das Unternehmen erklärte zugleich, Pelacarsen habe ein akzeptables Sicherheitsprofil gezeigt. Detaillierte Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit sollen auf einem kommenden medizinischen Fachkongress vorgestellt werden.
Die bislang veröffentlichten Informationen sind sogenannte Topline-Ergebnisse. Sie enthalten die wesentlichen Resultate, aber noch nicht sämtliche Detailanalysen der Studie. Angaben zu möglichen Unterschieden zwischen einzelnen Patientengruppen oder zur genauen Größe der beobachteten Effekte lagen zunächst nicht vollständig vor.
Das Scheitern am primären Studienziel hat auch wirtschaftliches Gewicht. Pelacarsen galt als eines der bedeutenden Entwicklungsprojekte im Herz-Kreislauf-Geschäft von Novartis. Analystenschätzungen, die vor Bekanntgabe der Ergebnisse veröffentlicht worden waren, hatten für den Wirkstoff bei erfolgreicher Zulassung teilweise jährliche Spitzenumsätze in Milliardenhöhe angesetzt.
Solche Umsatzschätzungen sind keine Unternehmensprognosen und hängen von zahlreichen Faktoren ab. Nach dem verfehlten Studienziel ist die bisher erwartete kommerzielle Perspektive des Präparats jedoch deutlich unsicherer geworden.
Die Börse reagierte entsprechend. Die Novartis-Aktie gab am Montagmorgen im Schweizer Handel um rund 3,3 Prozent gegenüber dem vorherigen Handelsschluss nach. Damit gehörte der Pharmakonzern zu den stärkeren Belastungsfaktoren für den Schweizer Aktienmarkt.
Auch für andere Unternehmen, die Medikamente gegen erhöhte Lp(a)-Werte entwickeln, besitzen die Ergebnisse Bedeutung. Unter anderem arbeiten Amgen und Eli Lilly an eigenen Wirkstoffen, die sich bereits in fortgeschrittenen klinischen Studien befinden. Ihre Präparate basieren teilweise auf anderen technologischen Ansätzen.
Aus dem Scheitern von Pelacarsen lässt sich nicht ableiten, dass Lp(a) als Risikofaktor bedeutungslos wäre. Epidemiologische und genetische Untersuchungen sprechen weiterhin für einen Zusammenhang zwischen hohen Lp(a)-Werten und einem erhöhten Herz-Kreislauf-Risiko.
Offen ist vielmehr, ob andere Wirkstoffe, eine stärkere Senkung des Wertes, andere Dosierungsstrategien oder eine Behandlung zu einem früheren Zeitpunkt zu anderen klinischen Ergebnissen führen können. Die laufenden Phase-3-Programme anderer Hersteller werden deshalb besonders aufmerksam verfolgt werden.
Für Pelacarsen selbst ist zunächst entscheidend, was die vollständige Auswertung der Studie zeigt. Novartis will die detaillierten Resultate auf einem medizinischen Kongress präsentieren. Offiziell bestätigt war zunächst nur, dass der primäre Endpunkt im Gesamtkollektiv nicht erreicht wurde, Lp(a) jedoch deutlich gesenkt werden konnte.
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