Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat neun Tumorfälle bei Kindern gemeldet, die zuvor mit der Gentherapie Zolgensma gegen die seltene Erbkrankheit spinale Muskelatrophie behandelt worden waren. In zwei Fällen ergaben Untersuchungen Hinweise auf einen möglichen Zusammenhang mit der Behandlung. Die zuständigen Arzneimittelbehörden befassen sich mit den Sicherheitsmeldungen. Auch die Novartis-Aktie stand am Freitag, 6. November 2026, unter Druck.
Nach Angaben von Novartis gingen seit der ersten Zulassung von Zolgensma im Jahr 2019 weltweit neun Meldungen über Tumoren bei zuvor behandelten Patienten ein. In zwei Fällen sei nachgewiesen worden, dass sich genetisches Material des für die Gentherapie verwendeten Virusvektors in die DNA der Kinder integriert habe. Beide betroffenen Kinder seien wegen ihrer Erkrankungen behandelt worden und würden weiterhin medizinisch überwacht.
Nach Informationen eines britischen Expertenteams für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie wurden bislang drei der neun Tumoren genauer untersucht. Bei zwei davon hätten sich Hinweise auf einen Zusammenhang mit Zolgensma ergeben. Ein dritter untersuchter Tumor scheine dagegen nicht mit der Gentherapie zusammenzuhängen. Zu den übrigen Fällen liegen bislang keine vergleichbaren öffentlich bestätigten Untersuchungsergebnisse vor. Ob und auf welchem Weg die Therapie die Tumorentstehung verursacht haben könnte, ist nicht abschließend geklärt.
Zolgensma wird bei bestimmten Formen der spinalen Muskelatrophie, kurz SMA, eingesetzt. Bei der seltenen Erbkrankheit werden Nervenzellen geschädigt, die für die Steuerung der Muskeln verantwortlich sind. Die Erkrankung kann bereits im frühen Kindesalter zu schwerer Muskelschwäche und erheblichen Einschränkungen der Atmung führen.
Die Gentherapie wird einmalig als Infusion verabreicht. Mithilfe eines veränderten Virus gelangt eine funktionsfähige Kopie des Gens SMN1 in die Körperzellen. Dadurch soll die Produktion eines für die Nervenzellen wichtigen Proteins ermöglicht werden. Das Medikament wurde 2019 erstmals in den USA und 2020 in der Europäischen Union zugelassen.
Ein mögliches Risiko besteht darin, dass sich Teile des eingebrachten genetischen Materials in das Erbgut der Patienten integrieren. Eine solche Veränderung könnte unter bestimmten Umständen zur Tumorentwicklung beitragen. Novartis erklärte, dass dieses potenzielle Risiko bereits in der Fachinformation von Zolgensma beschrieben werde.
Die Tumorfälle nach Zolgensma beschäftigen inzwischen auch Patientenorganisationen und Arzneimittelbehörden. Novartis erklärte, die zuständigen Gesundheitsbehörden in jedem einzelnen Fall informiert zu haben und bei der weiteren Bewertung der Erkenntnisse mit ihnen zusammenzuarbeiten.
Die europäische Patientenorganisation SMA Europe teilte am 5. November mit, dass die zuständigen Regulierungsbehörden die verfügbaren Erkenntnisse bewerteten und mögliche weitere Maßnahmen prüften. Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA und die US-Arzneimittelbehörde FDA hatten sich zunächst nicht mit einer eigenen Bewertung der neuen Fälle geäußert.
Nach Unternehmensangaben wurden weltweit mehr als 6.000 Patienten mit Zolgensma behandelt. Aus den neun Meldungen allein lässt sich allerdings keine verlässliche Häufigkeit möglicher therapiebedingter Tumorerkrankungen ableiten. Ebenso wenig steht damit fest, dass sämtliche gemeldeten Tumoren durch die Behandlung verursacht wurden.
Für Familien bereits behandelter Kinder stellt sich insbesondere die Frage nach möglichen zusätzlichen Vorsorgeuntersuchungen. Das britische nationale Expertenteam für Zolgensma erklärte am 6. November, dass aufgrund der bislang vorliegenden Informationen derzeit weder Änderungen der regulären Nachsorge noch zusätzliche bildgebende Untersuchungen oder andere Tests empfohlen würden.
Diese Einschätzung bezieht sich auf die Versorgung in Großbritannien. Die Patientenorganisation SMA Europe verwies darauf, dass Familien individuelle Fragen mit den behandelnden medizinischen Fachkräften besprechen sollten. Die Bewertung der neuen Sicherheitsdaten dauert an.
An der Schweizer Börse geriet die Novartis-Aktie am Freitag unter Druck. Nach Kursdaten von finanzen.at lag das Papier am 6. November 2026 um 15.12 Uhr bei 130,98 Schweizer Franken. Gegenüber dem Schlusskurs des Vortages entsprach dies einem Rückgang von 2,34 Prozent.
Inwieweit die Nachrichten über die Tumorfälle für die gesamte Kursbewegung verantwortlich waren, lässt sich aus den Börsendaten allein nicht bestimmen. Für Novartis und die zuständigen Behörden steht zunächst die weitere medizinische Bewertung der gemeldeten Fälle im Mittelpunkt.
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