Der Schweizer Pharmakonzern Novartis beendet die Phase-III-Studie RELIEVE mit dem Wirkstoff Remibrutinib bei generalisierter Myasthenia gravis vorzeitig. Ausschlaggebend war eine vorab geplante Zwischenanalyse, nach der es als unwahrscheinlich galt, dass die Studie ihre festgelegten Wirksamkeitsziele erreichen würde. Nach Angaben des Unternehmens beruht die Entscheidung nicht auf Sicherheitsbedenken.
Damit fällt eine mögliche weitere Anwendung für Remibrutinib vorerst weg. Der Wirkstoff wird von Novartis in mehreren immunologischen und neurologischen Erkrankungen untersucht und ist unter dem Markennamen Rhapsido bereits zur Behandlung bestimmter Patienten mit chronischer spontaner Urtikaria zugelassen.
Die RELIEVE-Studie sollte untersuchen, ob Remibrutinib Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis zusätzlich zu ihrer bestehenden Standardtherapie helfen kann. Geplant waren rund 180 Teilnehmer. In der randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Phase-III-Studie sollten Patienten Remibrutinib oder ein Placebo erhalten.
Als zentraler Wirksamkeitsendpunkt war die Veränderung des sogenannten MG-ADL-Wertes nach sechs Monaten vorgesehen. Dieser standardisierte Fragebogen erfasst, wie stark typische Beschwerden der Myasthenia gravis alltägliche Tätigkeiten beeinträchtigen.
Novartis entschied sich nach einer geplanten Futility-Analyse zum Abbruch. Eine solche Analyse soll bereits während einer laufenden Studie feststellen, ob noch eine realistische Aussicht besteht, das zuvor definierte Studienziel zu erreichen. Nach Unternehmensangaben deuteten die Daten darauf hin, dass die für RELIEVE festgelegten Wirksamkeitsziele voraussichtlich verfehlt würden.
Sicherheitsprobleme waren demnach nicht der Grund für die Entscheidung. Die Prüfzentren wurden über das weitere Vorgehen informiert. Die Remibrutinib Relieve Studie war ursprünglich mit einem zentralen Ergebniszeitpunkt im Jahr 2028 in der Entwicklungspipeline von Novartis geführt worden.
Die generalisierte Myasthenia gravis ist eine chronische Autoimmunerkrankung, bei der die Signalübertragung zwischen Nerven und Muskeln gestört wird. Typisch sind belastungsabhängige Muskelschwäche und schnelle Ermüdbarkeit. Neben Augen- und Gesichtsmuskeln können auch Arme, Beine sowie die zum Sprechen, Schlucken und Atmen benötigte Muskulatur betroffen sein.
Remibrutinib gehört zur Wirkstoffgruppe der BTK-Hemmer. BTK steht für Bruton-Tyrosinkinase, ein Enzym, das eine Rolle bei verschiedenen Prozessen des Immunsystems spielt. Novartis untersucht den Wirkstoff deshalb in mehreren Erkrankungen, bei denen fehlgeleitete Immunreaktionen eine Rolle spielen.
Das Ende von RELIEVE bedeutet nicht, dass die gesamte Entwicklung von Remibrutinib eingestellt wird. Andere Programme laufen weiter. Erst Anfang September hatte Novartis positive Ergebnisse aus zwei Phase-III-Studien mit Remibrutinib bei schubförmiger Multipler Sklerose bekanntgegeben. Dort reduzierte der Wirkstoff nach Unternehmensangaben die jährliche Schubrate gegenüber Teriflunomid signifikant und erfüllte damit den jeweiligen primären Studienendpunkt.
Remibrutinib ist keine ausschließlich experimentelle Substanz mehr. In den USA wurde Rhapsido im September 2025 zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer spontaner Urtikaria zugelassen, deren Beschwerden trotz H1-Antihistaminika weiterbestehen.
Auch in der Europäischen Union erhielt das Medikament im April 2026 eine Zulassung für Erwachsene mit chronischer spontaner Urtikaria, wenn eine Behandlung mit H1-Antihistaminika nicht ausreichend wirkt. Die europäische Zulassung stützt sich unter anderem auf Phase-III-Daten, in denen eine Verbesserung von Juckreiz und Quaddeln gegenüber Placebo nachgewiesen wurde.
Weitere Studien befassen sich unter anderem mit chronisch induzierbarer Urtikaria, Nahrungsmittelallergien, chronischem Juckreiz und verschiedenen Formen der Multiplen Sklerose. Die Beendigung von RELIEVE betrifft damit eine einzelne Indikation innerhalb eines deutlich breiteren Entwicklungsprogramms.
Für Novartis reiht sich die Entscheidung dennoch in mehrere enttäuschende Studienergebnisse aus dem Spätsommer 2026 ein. Anfang September meldete der Konzern, dass die große Phase-III-Studie Lp(a)HORIZON mit Pelacarsen ihren primären Endpunkt nicht erreicht hatte. Untersucht wurde, ob die Senkung erhöhter Lipoprotein-a-Werte das Risiko schwerer kardiovaskulärer Ereignisse reduzieren kann.
Nur wenige Tage später folgte eine weitere negative Phase-III-Meldung. Die HARBOR-Studie mit Delpacibart etedesiran, kurz Del-Desiran, erreichte bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 ebenfalls ihren primären Endpunkt nicht. Novartis erklärte anschließend, den vollständigen Datensatz weiter auszuwerten.
Die drei Entwicklungen betreffen unterschiedliche Wirkstoffe und Erkrankungen und lassen deshalb keine unmittelbaren Rückschlüsse aufeinander zu. Sie zeigen jedoch, wie hoch das Entwicklungsrisiko auch bei weit fortgeschrittenen Arzneimittelprogrammen bleibt.
Bei Remibrutinib fällt die Bilanz zudem gemischt aus. Während die Anwendung bei Myasthenia gravis nach der RELIEVE-Zwischenanalyse nicht weiterverfolgt wird, bestehen bereits Zulassungen in der Urtikaria und positive Phase-III-Ergebnisse bei schubförmiger Multipler Sklerose. Für die Bedeutung des Wirkstoffs im Portfolio von Novartis bleiben deshalb die Ergebnisse und regulatorischen Entscheidungen in den übrigen Indikationen maßgeblich.
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